Randomizowane badania kliniczne

Badania kliniczne

• Clinical trial, randomized clinical trial, randomized comparative trial
• Porównanie proponowanej nowej metody leczenia z istniejącym standardem opieki
• Jeśli nie porównujemy ze standardem, porównujemy z placebo
• Placebo, czyli oddziaływanie neutralne
• Są to badania eksperymentalne, w których manipuluje się metodą terapeutyczną

Zaślepienie

• Wszędzie, gdzie możemy, staramy się zaślepić uczestników
• Wszędzie, gdzie możemy, staramy się zaślepić badaczy
• Gdy uda się to i to, mamy podwójnie zaślepione badanie (double-blind trial)
• Dlaczego?

Bias, bias, bias

• Badacz może (nawet nieświadomie) zachowywać się inaczej wobec osób w różnych warunkach eksperymentalnych (experimenter bias, observer-expectancy effect, observer effect itd.)
• Najczęściej działa to w stronę potwierdzenia hipotezy (tak, mój wspaniały lek działa!)
• To nazywa się confirmation bias
• Osoba badana może zachowywać się inaczej, gdy zdaje sobie sprawę z tego, że jest w konkretnej grupie

Fazy

• Prekliniczna
• Faza I
• Faza II
• Faza III
• Faza IV

Faza prekliniczna

• Badania na zwierzętach
• Przeprowadzają naukowcy (nie klinicyści)
• Konieczny model zwierzęcy choroby albo jakiegoś procesu

Faza I

• Pierwsze badania na ludziach
• Ocena bezpieczeństwa, efektów ubocznych, najlepszej dawki i detali farmakologicznych (sposób podania, konstrukcja preparatu)
• Niskie dawki
• U zdrowych ochotników (choć czasem np. u pacjentów z terminalną chorobą nowotworową)
• Najczęściej między 20-100 osób

Faza II

• Ocena skuteczności (czy lek w ogóle działa) i efektów ubocznych
• Dawki terapeutyczne
• 100-300 pacjentów
• Zakładamy, że lek w ogóle nie działa i próbujemy pokazać, że to nie prawda

Faza III

• Ocena skuteczności, efektywności i bezpieczeństwa
• Dawki terapeutyczne
• 300-3000 pacjentów
• Zakładamy, że lek działa i próbujemy sprawdzić, czy działa lepiej niż inne metody

Faza IV

• Po wprowadzeniu na rynek
• Długoterminowe efekty uboczne
• Raportowanie przez mechanizmy raportowania działań nieporządanych